Po več kot letu prizadevanj do prelomnega zdravljenja

Na Dermatovenerološki kliniki UKC Ljubljana so Milošu prvič nanesli gensko terapijo Vyjuvek, ki je namenjena zdravljenju distrofične bulozne epidermolize. Gre za redko dedno bolezen, pri kateri je koža izjemno krhka in občutljiva, zato že najmanjši dotik lahko povzroči boleče mehurje in odprte rane.

Predsednik Društva Viljem Julijan dr. Nejc Jelen je ob tem poudaril, da gre za izjemen trenutek. "Včeraj je bil za našega Miloša resnično zgodovinski dan. Po več kot letu dni naših prizadevanj in vztrajne borbe je končno prejel gensko zdravljenje tudi pri nas v Sloveniji. To pomeni novo upanje in možnost za življenje z bistveno manj bolečinami," je dejal.

Novo upanje za dečka z bolečo redko boleznijo

Miloš ima distrofično bulozno epidermolizo, zaradi katere je njegova koža izredno občutljiva. Bolezen mu povzroča stalne bolečine, odprte rane, oteženo gibanje in veliko tveganje za okužbe.

Nova genska terapija deluje tako, da kožnim celicam omogoči tvorbo beljakovine, ki je zaradi prirojene genske napake ne morejo proizvajati. Zdravilo se v obliki gela nanaša neposredno na rane, zdravljenje pa je treba redno ponavljati. Njegov namen je pospešiti celjenje ran, zmanjšati njihovo ponovno odpiranje ter izboljšati kakovost življenja bolnikov.

Pogumen deček kljub bolezni zaključil prvi razred

Kljub težki bolezni Miloš vsakodnevno dokazuje veliko mero poguma in vztrajnosti. Letos je uspešno zaključil prvi razred osnovne šole, čeprav je bil zaradi bolezni večkrat hospitaliziran.

V šoli je bil izbran tudi za učenca meseca, saj mu je kljub odprtim ranam uspelo preteči in prehoditi šolski kros.

Njegova mama Daliborka ob začetku zdravljenja ni skrivala čustev. "To je najlepše darilo za mojega sina. Tako dolgo smo čakali na to zdravilo in verjamem, da mu bo spremenilo življenje ter omogočilo veliko lepše otroštvo," je povedala.

Pomemben korak tudi za druge bolnike

Zdravilo Vyjuvek je bilo v Združenih državah Amerike odobreno leta 2023, leto pozneje pa tudi v Evropski uniji. V Sloveniji doslej ni bilo dostopno.

Po več kot letu prizadevanj Društva Viljem Julijan je Zavod za zdravstveno zavarovanje Slovenije letos spomladi terapijo uvrstil na pozitivno listo zdravil, kar pomeni, da je zdravljenje odslej financirano iz obveznega zdravstvenega zavarovanja.

Po besedah ustanovitelja društva Gregorja Bezenška ta dosežek ne pomeni zmage le za Miloša. "Danes ni zmagala samo medicina. Zmagali so človečnost, sočutje in odločitev, da tudi najtežje bolnim otrokom omogočimo zdravljenje, ki ga potrebujejo," je poudaril.

Dostopnost terapije odpira vrata tudi drugim bolnikom v Sloveniji z isto gensko obliko bolezni, ki izpolnjujejo pogoje za zdravljenje.