Predlog je v DZ vložila poslanska skupina SD. Prvopodpisana poslanka Meira Hot je dejala, da želijo na celovit in sistemski način izboljšati položaj bolnikov z redkimi boleznimi. "Če za določeno redko bolezen že obstaja varno in učinkovito zdravljenje, potem ne bi smelo biti ovir za zagotavljanje dostopa do takšne terapije ali zdravila, ne glede na stroške zdravljenja in ne glede na to, kje se izvaja," je prepričana.

Dodala je, da predlagajo vključitev dodatnih strokovnjakov, evropskih referenčnih mrež ter možnosti financiranja uvoza sodobnih zdravil ter da se sklad umesti v okvir Zavoda za zdravstveno zavarovanje Slovenije (ZZZS). Razmišljajo tudi o dodatni možnosti financiranja uvoza sodobnih zdravil v Slovenijo, ne zgolj o kritju zdravljenja v tujini.

Državni sekretar na ministrstvu za zdravje Denis Kordež je dejal, da so bolnikom z redkimi boleznimi dostopne vse oblike zdravljenja, ki so na voljo na stroške obveznega zdravstvenega zavarovanja, ZZZS pa zagotavlja financiranje najnovejših inovativnih zdravil in zdravljenj tudi za področje redkih bolezni. "V celotnem postopku zdravljenja je ključno zaupanje v stroko, saj le to zagotavlja kakovostno in varno zdravstveno oskrbo," je poudaril.

Strokovni direktor Pediatrične klinike Univerzitetnega kliničnega centra Ljubljana Marko Pokorn je dejal, da Slovenija dodatnega finančnega sklada ne potrebuje, ker je dosedanja ureditev ustrezna. "Če pa bi tak sklad že ustanovili, mora biti namenjen za zdravljenje redkih bolezni z zdravili, za katere obstajajo prepričljivi strokovni dokazi, da njihova uporaba privede do ozdravitve ali bistveno izboljša kvaliteto življenja bolnikov z redkimi boleznimi in da ta zdravila v Sloveniji niso dostopna," je povedal.

Ob tem vztrajajo, da morajo imeti odobritev Evropske agencije za zdravila Ema, nasprotno bi namreč odprla možnost zlorab. O upravičenosti zdravljenja pa mora odločati konzilij UKC Ljubljana, ki se po potrebi posvetuje z uveljavljenimi centri v okviru evropskih referenčnih mrež. Dodal je, da je povprečni čas od odobritve zdravila do prihoda v državo več kot 500 dni, zato bi bilo treba najprej urediti pospešeno odobritev inovativnih zdravil za redke bolezni.

Predstojnik kliničnega oddelka za otroško, mladostniško in razvojno nevrologijo UKC Ljubljana Damjan Osredkar je danes povedal, da bi lahko sklad predstavljal veliko nevarnost, saj govorijo tudi o možnostih, da bi o strokovnih vprašanjih odločali laiki in strokovnjaki iz tujine.

Direktor Javne agencije RS za zdravila in medicinske pripomočke Momir Radulović je izpostavil nekaj neskladij v predlogu zakona. Med drugim zakon predvideva financiranje zdravljenja do dveh pacientov na leto, medtem ko je bolnikov z redkimi boleznimi okoli 1000.

Predsednik Društva Viljem Julijan Nejc Jelen je povedal, da ustanovitev posebnega državnega sklada za redke bolezni podpirajo z vsem srcem, saj trenutni sistem pod okriljem ZZZS ne zagotavlja potrebne dostopnosti do najnovejših zdravil za otroke z redkimi boleznimi. Otroci po njegovih besedah nimajo časa, da bi čakali na odobritev Eme in potem še nekaj let, da bi bilo zdravilo dostopno v Sloveniji. Strinjajo se, da morajo o skladu odločati strokovnjaki, nujno pa morajo biti vključeni "ustrezni strokovnjaki za redke bolezni iz tujine, ki imajo izkušnje z določenim zdravilom".

K ustanovitvi sklada so pozvali tudi številni starši otrok z redkimi boleznimi in bolniki. Oče otroka z redko boleznijo Robert Škof je menil, da bi sklad omogočil prejem zdravila, ki je odobren v tujini. Mama otroka z redko boleznijo Daliborka Bunić je opozorila, da njen sin ne prejema genskega zdravila, čeprav ga je Ema že odobrila. Mama Vesna L. Komar pa je dejala, da je zanje najmanjša otrokova sprememba na bolje uspeh. Njen sin Bor Tit Jerlah, ki ima Duchennovo mišično distrofijo, pa je povedal, da je za otroke s to boleznijo pomemben vsak dan, zato naj sklad ustanovijo čim prej.

V Zvezi organizacij pacientov Slovenije sklad podpirajo, saj bi pomenil dodaten denar iz proračuna za bolnike z redkimi boleznimi. "Prednost novega sklada vidimo v hitrejši, pravičnejši in bolj sistemski obravnavi, absolutno pa se strinjamo, da mora biti zagotovljena ustrezna strokovnost pri odločanju," je povedal podpredsednik zveze Franci Gerbec.

Predstavnik ZZZS Bogdan Tušar je dejal, da podpirajo ureditev plačevanja zdravljenja redkih bolezni. Ob tem je opozoril, da predlog zakona omogoča obvod povračila stroškov zdravljenja ali zdravil, ko to ni pravica iz obveznega zdravstvenega zavarovanja, saj jo bo mogoče priznati na podlagi zakona. Predlagajo, da bi iz sklada krili le stroške zdravila sirote, dokler niso uvrščena na pozitivno listo v Sloveniji, ne pa tudi drugih stroškov zdravljenja. Poudaril je tudi, da predlog predvideva približno 4,6 milijona evrov letno, kar bi glede na cene pokrilo zdravljenje le dveh oseb, in da naj omogočijo zadostna finančna sredstva za vse upravičence.